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阿里拉姆制藥(ALNY.US)今天宣布，治療高血壓的在研RNAi療法Zilebesiran在名為KARDIA-1的2期臨床試驗中達到了主要終點，在接受治療后3個月通過動態血壓監測(ABPM)測量的24小時平均收縮壓(SBP)呈劑量依賴性臨床顯著降低，300 mg和600 mg劑量組均實現與安慰劑相比，SBP降低超過15 mmHg(p<0.0001)。

公開資料顯示，Zilebesiran是一種皮下給藥、靶向血管緊張素原(AGT)的在研RNAi治療藥物。AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(RAAS)中最上游的靶點，該級聯反應已被證實在血壓調節中發揮作用，其抑制具有明確的抗高血壓作用。Zilebesiran抑制肝臟中AGT的合成，可能導致AGT蛋白持久減少，并最終導致血管緊張素減少。Alnylam和羅氏正在共同開發和商業化zilebesiran。

這項2期臨床試驗是一項隨機雙盲、含安慰劑對照的多中心全球劑量范圍探索研究。該研究入組了394例成人患者，代表了未經治療的高血壓或接受一種或多種抗高血壓藥物穩定治療的不同患者人群。